Исследователям из Университета Флориды удалось с помощью генной терапии частично излечить лабораторных мышей от заболевания, аналогичного миотонической мышечной дистрофии.
Миотоническая дистрофия наиболее распространенная форма врожденной мышечной дистрофии. Эта обусловленная генетическим дефектом болезнь встречается у одного из 8000 людей и выражается прежде всего в замедленном расслаблении мышечных волокон после сокращения и в слабости мышц. Другими последствиями миотонической дистрофии могут быть поражения сердечной мышцы и гладкой мускулатуры, катаракта, выпадение волос и иногда задержка умственного развития.
