Лечение с помощью олипудаза альфа является первой и единственной в мире экспериментальной ферментно-заместительной терапией поздней стадии для лечения дефицита кислоты сфингомиелиназы. Никакие другие методики лечения еще не было одобрено для этого редкого, быстро прогрессирующего и потенциально смертельного заболевания.
«Положительные результаты, полученные в результате исследования олипудазы альфа, представляют собой важный научный прорыв в лечении дефицита дефицита кислоты сфингомиелиназы и важный шаг на пути к потенциальному лечению взрослых и детей, у которых нет других утвержденных вариантов лечения этого недуга», – заявил Джон Рид, главный научный сотрудник исследовательского крыла Sanofi.
«Мы с нетерпением ждем возможности сотрудничества с регулирующими органами, чтобы сделать этот потенциальный новый метод лечения доступным для пациентов», – добавил Рид.
Переведено редакцией электронной газеты «Век»
