Данное исследование проводилось совместно исследователями из Великобритании и Канады. В результате им удалось выяснить, что у пациентов больных синдромом Мартина-Белл происходит усиленная выработка специфического белка в головном мозге. Этот синдром представляет собой наиболее распространенную причину генетического уровня, которая приводит к появлению расстройств аутистического характера. В рамках исследования ученые проанализировали воздействие различных препаратов, использующихся в медицине для лечения онкологических заболеваний. Среди прочих эксперты изучили также и экспериментальное лекарство, предназначенное изначально для лечения опухолей легких и рака крови – церкоспорамид. Данный препарат обладает особым свойством – останавливает выработку определенного белка в мозге. Этот процесс служит неким толчком, из-за которого в мозге начинают происходить необратимые изменения поведенческих симптомов, характерных для синдрома Мартина-Белл.
Согласно мнению канадских исследователей, церкоспорамид может остановить развитие аутистических расстройств. По сути, этот препарат способен лечить аутизм. В рамках эксперимента ученым из Эдинбургского университета и Университета Макгилла удалось выделить наиболее значимую молекулу eIF4E. Именно она провоцирует выработку излишнего количества белка в мозге людей, больных синдромом Мартина-Белл. Из-за этой молекулы и процессов, которые она вызывает, возникают особые нарушения поведения, в том числе и трудности в обучении.
Более того, нарушение выработки правильного количества белка в мозге становится причиной возникновения серьезной интеллектуальной дисфункции: происходит задержка в развитии речи и языковых навыков, возникают проблемы с социальным общением. По словам экспертов, молекула eIF4E отвечает за производство особого фермента, способного разрушать и переустанавливать соединения мозговыми синапсами. Из-за этого нарушается коммуникация мозговых клеток, что и приводит к поведенческим нарушениям.
По словам ученых, эксперименты с использованием церкоспорамида, проведенные на мышах с аналогичными нарушениями мозговых функций, дали положительные результаты. Хотя на сегодняшний день церкоспорамид применяется как экспериментальный препарат для лечения опухолей легких и острого миелоидного лейкоза, исследования показывают, что его также целесообразно применять для лечения аутизма.
