Цена препаратов составляет не менее $2 млн за пациента, в том числе два препарата компании Bluebird Bio. Самый последний одобренный в США препарат установил ценовой рекорд: $3,5 млн за препарат Hemgenix компании CSL, предназначенный для лечения заболевания крови – гемофилии B.
Компании утверждают, что стоимость отражает потенциал препаратов в плане оказания помощи пациентам одной дозой, но оплата может стать проблемой для пациентов и компаний, занимающихся страхованием здоровья. По словам Стивена Пирсона, президента Института клинико-экономической экспертизы – некоммерческой группы, контролирующей цены на лекарства, – «плательщики не в состоянии сказать "нет", потому что у пациентов не будет других альтернатив».
Большинство многомиллионных методов лечения – это генная терапия, новаторский вид лечения, который предполагает введение человеку функционального гена для исправления дефектного гена, вызывающего болезнь. Так, генная терапия Skysona компании Bluebird для лечения редкого неврологического заболевания, поражающего детей, стоит $3 млн, а цена препарата Zynteglo для лечения наследственного заболевания крови составляет $2,8 млн. Генная терапия Zolgensma от Novartis AG для лечения мышечной атрофии стоит $2,1 млн.
Производители лекарств утверждают, что некоторые из новых методов лечения могут принести долгосрочную экономию, избавляя пациентов от необходимости повторять старые методы лечения на протяжении всей жизни. Однако страховые компании говорят, что они не готовы к таким крупным выплатам. Они привыкли платить за старые, длительные методы лечения на регулярной основе в течение долгого времени, а не за однократное лечение, которое может принести долгосрочную пользу. По словам страховщиков, внедрение более дорогостоящих методов генной терапии может привести к росту расходов на здравоохранение, особенно после того, как эти препараты будут нацелены на более широкие группы пациентов. Это может привести к повышению страховых взносов, прежде чем начнется долгосрочная экономия.
