Еще одно подтверждение эффективности клеточной терапии болезни Баттена получено в экспериментах на мышиной модели этой болезни.
Болезнь Баттена, или неврональный цероид-липофусциноз, или амавротическая юношеская идиотия, вызвана накоплением в головном мозге липофусцина, который из-за отсутствия нужного фермента не разрушается; в результате погибают нервные клетки. Болезнь проявляется прогрессирующей потерей зрения, утратой двигательных навыков и речи и приводит к смерти.
Это исследование выполнено калифорнийской компанией StemCells, в октябре прошлого года получившей одобрение FDA на проведение клинических испытаний клеточной терапии этого врожденного фатального заболевания. Новорожденным, у которых выявлена болезнь Баттена, будут вводить полученные из фетальной ткани нервные cтволовые клетки.
